發布時間：2019-01-21 瀏覽次數：605
Palynziq
Palynziq（Pegvaliase）由Ibex研發的一種重組聚乙二醇化的苯丙氨酸解氨酶突變蛋白（S503，S565），為一種酶替代療法，2018-05-24經FDA批準，可用于苯丙酮尿癥的治療。
主要專利：WO2006034373、WO2009025760、WO2011097335
Poteligeo
Poteligeo（Mogamulizumab-kpkc）由Kyowa Hakko Kirin研發，2018-08-08經FDA批準上市，授予孤兒藥資格，用于治療復發性或難治性CCR陽性非霍奇金淋巴瘤。
主要專利：WO2003018635；WO2015179236；WO2017010106；WO2017127707；WO2018101448；WO2018159845
Tavalisse
Tavalisse（Fostamatinib）由Rigel研發，為R-406的前藥，2018-04-17經FDA批準在美國上市，用于治療成人持續性或慢性免疫血小板減少癥。目前，Tavalisse正進行治療IgA腎病以及自身免疫性溶血性貧血的二期臨床試驗及類風濕性關節炎的三期臨床試驗。此外， Fostamatinib曾早期進行過實體瘤和淋巴瘤的臨床試驗，但是目前尚無更多進展報道。作為Syk（Spleen tyrosine kinase）的抑制劑，Fostamatinib可以抑制肥大細胞、巨噬細胞和B細胞的活化，從而抑制包括TNF、白介素在內的多種炎性介質。此外該藥還作用于Flt3以及ABCB1。
主要專利：US2006047135、WO2006078846、US2006276459、 WO2008064274、WO2009061909、WO2011002999、WO2013014454、WO2015095765、US2015246125、US2018000837
Tegsedi
Tegsedi（Inotersen）是一種轉甲狀腺素淀粉樣蛋白抑制劑，由Ionis Pharmaceuticals（原名Isis Pharmaceuticals）研發。2018-07-04經EMA批準最先在歐洲上市，隨后2018-10-05經FDA批準在美國上市，用于治療遺傳性患有轉甲狀腺素淀粉樣變性的成年病人的皮下多發性神經病。作為一種反義療法，Inotersen目前還有用于治療家族性淀粉樣心肌病的二期臨床試驗進行。
主要專利：WO2011139917、WO2013173789
Tibsovo
Tibsovo（Ivosidenib）為口服異檸檬酸脫氫酶（IDH1）抑制劑，由Agios Pharmaceuticals研發。2018-07-20經FDA批準在美國上市，用于治療與突變型IDH1有關的復發性或難治性急性髓性白血病。目前仍在開展三期臨床試驗用于治療具有突變型IDH1不可切除或轉移性膽管癌。此外，Agios還開展了早期治療IDH1突變的實體瘤或者晚期白血病的臨床試驗。
主要專利：WO2013107291、WO2015010626、WO2015127173、WO2015138837、 WO2015138839、CN106496090、WO2017066566、WO2017066571、WO2017096309、WO2017146795、 US2018353491
TOPXX
TOPXX（Tecovirimat）由SIGA Technologies研發的抗天花口服小分子藥物，2018-07-13經FDA批準在美國上市。Tecovirimat對正痘病毒具有抗病毒活性，也是美國唯一一個獲批的抗天花藥物。其作用機理為抑制所有正痘病毒里高度保守的p37蛋白，從而阻止了包膜病毒的形成。由于天花病毒早在上世紀就已被徹底消滅，因此這一藥物的獲批是基于非人類靈長類動物的疾病模型的試驗結果。
主要專利：WO2004112718、US2007287735、US2008004452、WO2011119698、WO2012018810、WO2014028545、WO2015009566、 WO2017142910
Trogarzo
Trogarzo（Ibalizumab）2018-03-06獲FDA批準上市，用于治療方案失敗的多藥耐藥的HIV-1感染的治療。Trogarzo作為單抗藥物，與細胞膜的CD4受體結合，阻止病毒進入從而阻斷感染。臨床前研究結果表明其并不會抑制免疫功能以及消耗CD4細胞。
Trogarzo最先由Biogen研發，1998年轉讓給TaiMed Biologics。2016年，Thertechnologies獲許在美國和加拿大的獨家經營權，一年后范圍擴大至歐盟、以色列、挪威、俄羅斯和瑞士。
主要專利：WO1992009305
Vitrakvi
Vitrakvi（Larotrectinib sulfate）由Array BioPharma原研的口服原肌球蛋白激酶抑制劑，2018-11-26經FDA批準在美國上市，用于治療具有神經營養受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的實體瘤和軟組織肉瘤。
主要專利：WO2010048314、WO2010048314、US2017281632、WO2017176751、US2018207162
Xofluza
Xofluza（Baloxavir marboxil）為抗流感病毒藥物（cap-依賴型核酸內切酶），由日本鹽野義公司研發。該藥2018-03-01經PMDA批準最先在日本上市，后2018-10-24日經FDA批準在美國上市，用于成人和兒童的甲型和乙型流感病毒的治療。與奧司他韋及扎納米韋的作用機制不同，Xofluza抑制了病毒轉錄的第一步，從而抑制病毒繁殖。
主要專利：WO2016175224、WO2017104691、WO2017221869、WO2018030463
參考文獻：
https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm592464.htm
https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm604810.htm
https:/worldwide.espacenet.com/
